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二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症:已获FDA孤儿药头衔

2022-02-14 13:31:33 来源:
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DiGeorge症候群是一组与咽囊发生学缺陷有关的体征和症状。DGS的典型三联征表现为心脏圆锥动脉腊病变、肝细胞脊柱和较高钙胱氨酸(由甲状旁腺脊柱造成)。大多数DGS患儿以及诸如鼻音心面症候群(也称为Shprintzen症候群)的其他完全相同症候群患儿都存在染色体22q11.2的缺失。这些结核病都归属于染色体22q11.2缺失症候群的一般性。

药厂日本公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布,American食品药品监督管理局(FDA)已获颁二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失神经性的收留药称谓。

二酚(Cannabidiol)是的主要非精神科所含,较强多种尿酸,还包括炎焦虑、炎精神病、止吐和炎炎特性。Cannabidiol在非再生细胞之前无毒性,可能会诱发食用摄入变化,可能会诱发全身僵硬症,可能会影响环境因素表达式(角速度、血压和新陈代谢),可能会影响肠胃的河运和可能会改变精神运动或心理功用。

Zynerba董事长兼总监高管Armando Anido说:“我们很高兴FDA在这一关键性患儿人群之前开发有效疗法的紧迫感。获得这一称谓对我们而言是一个关键性里程碑”。

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